司美替尼作为一种口服、强效、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶1/2抑制剂，其研发与应用是针对一类罕见遗传病——1型神经纤维瘤病中丛状神经纤维瘤的精准干预，代表了对NF1这种复杂疾病从症状管理向靶向疾病修饰治疗的重要转变。该药物通过抑制MEK蛋白的活性，进而下调过度活跃的RAS/MAPK信号通路，该通路的异常激活是NF1相关肿...